Thérapie génique du déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X

Univ Europeenne - EAN : 9783841799234

Frédérique Carlier-Grynkorn

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Édition papier

EAN : 9783841799234

Paru le : 25 mars 2014

49,90 € 47,30 €

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Détails

EAN13 : 9783841799234
Réf. fournisseur : 6141010
Editeur : Univ Europeenne
Date Parution : 25 mars 2014
Disponibilite : Manque sans date
Barème de remise : NS
Nombre de pages : 92
Format : H:220 mm L:150 mm
Poids : 148gr
Interdit de retour : Retour interdit

Résumé

Résumé : Le déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X (DICS-X1) est dû à un défaut de la chaîne gc et se manifeste par une absence totale de lymphocytes T et de cellules NK chez les patients avec des lymphocytes B peu fonctionnels. En cas d'absence de donneur compatible, un protocole de thérapie génique visant à introduire ex-vivo un vecteur rétroviral porteur du transgène gc dans les cellules souches de moëlle osseuse du patient a été mis en place au laboratoire. Le suivi post-traitement montre une reconstitution lymphocytaire T polyclonale efficace avec 1 à 3 copies de vecteur rétroviral intégré par cellule, une fonction comparable à celle du témoin, malgré une expression de la chaîne gc variable à la surface des cellules T ainsi qu'une reprise de l'activité thymique stable dans le temps. Le transgène gc est retrouvé stable dans les cellules issues des différenciations lymphoïdes T ainsi que dans les lignées myeloïdes ce qui permet d'affirmer l'existence de progéniteurs lymphoïdes et myéloïdes précoces corrigés. De plus, l'existence d'un précurseur hématopoïétique pluripotent transduit capable d'autorenouvellement laisse espérer une correction à long terme de la maladie.
Biographie : Docteur en biologie cellulaire et moléculaire et sciences de la Santé (Ecole Pratique des Hautes Etudes), et diplômée de l'Ecole Pratique des Hautes Etudes de Paris -spécialité Immunologie et Immunopathologie-, Frédérique Carlier-Grynkorn est actuellement Ingénieur d'Etude au Centre de Recherche de l'Institut Curie à Paris.